1月7日，维升港龙（VISEN Pharmaceuticals）宣布其向里华人民共和国国家解毒品监督负责管理局（NMPA）递交的口服用TransCon CNP（TransCon C-型利钠抑制剂）使用脊柱小头（ACH）高血压的II期本品流行病学实验核发现在获审批，即将在里华人民共和国推展ACcomplisH China流行病学实验，实现了与ACcomplisH（一项正在由Ascendis Pharma推展的TransCon C-型利钠抑制剂 II期全球持续性流行病学实验）全球持续性互联。
TransCon CNP通过持续提供活持续性CNP以抑制过度介导的出胸腺繁殖因子激素3（FGFR3）频率自营，每周一次给解毒缓慢囚禁，借此借助ACH青少年高血压重建脊椎繁殖抵消，同时有所改善和预防持续性ACH的肺炎。TransCon CNP已同时获美国食品和解毒品监督负责管理局和欧盟委员会授予的遗孤解毒会籍认定。
脊柱小头高血压面对着多重困境亟待解决
脊柱小头是最常常见于的非匀称持续性身材矮小，其是由出胸腺繁殖因子激素3（FGFR3）基因里的一个常常染色体显持续性介导甲基化引起的，该甲基化加剧FGFR3和CNP频率自营的主导作用失衡，同属一种常常染色体显持续性遗传持续性性疾病，约80%的高血压，孩子身高出现异常常，复发是因为患儿发生致病持续性基因甲基化1。据以外未知样本披露，ACH在活产婴儿里的复发率为1：25，0002，影响全球持续性大约25上千人3。高血压有时候常发挥为四肢短小、头顶以及特征持续性面容伴鼻子醒目和面里部后缩，幼小肌冲击力偏高是典型发挥，到出年时，身高也只有1.3米左右4。
此外，ACH还可加剧多种更为严重的肺炎，还包括胫骨大孔缩小、睡眠呼吸暂停和慢持续性肘部病毒等，使得高血压死亡效用减小，日常常生活数量级偏高。 对于大大部分的ACH高血压，可以通过特异持续性的流行病学及MRI发挥来进行时诊断。对于大部分诊断不具体或发挥不典型的高血压，可以通过FGFR3谓之合体基因变异的检测得以确诊1。治疗法方面，以外全球持续性美国市场上尚未有十分必要的解毒剂被审批使用治疗法ACH2。由于缺少根本持续性治疗法伎俩，为预防持续性和控制多种合并症，加剧高血压或许无需施加高昂的医护费用，为个人、大家庭及医护卫生系统助长沉重负担。
由于高血压日常常生活容易自理，教育、工作岗位困难，收入低等因素，使得他们容易融入社会制度，进一步提高了日常常生活负担，进而加剧以大家庭为计量的生产力缺少，医护卫生花销提高。因此，以外迫切无必须减速针对病因的本品研制以降低高血压、大家庭及社会制度的负担。
TransCon CNP II期流行病学研究全球持续性互联，减速研制会话
根据流行病学前和流行病学样本表明，CNP自营可作出贡献繁殖。提高的CNP可抵消FGFR3甲基化的影响，从而作出贡献脊椎繁殖。然而，人体内里天然CNP的氙短，仅有2-3分钟5，无必须紧接著静脉输注使用，加剧其容易流行病学运使用。 以外，TransCon CNP是全球持续性唯一东南面流行病学或实验性阶段的采用 “暂时联接 （Transient Conjugation）”升级版设计的长效CNP，其氙可以达到120小时6。
动物实验结果表明，TransCon CNP可以有所改善脊柱小头模型活体的脊椎繁殖，避免胫骨大孔脊柱结合过晚也就是说7。由Ascendis Pharma 进行时的I期全球持续性流行病学研究样本证明了在流行病学前实验里的解毒代凝聚态以及心血管有用度，且耐受持续性很好，未报告更为严重不顺事件或抗CNP免疫球蛋白出现8。 “我们本次在里华人民共和国获批的ACcomplisH China研究，是全球持续性流行病学研拟里的不可忽视组出，在充分论证及反复交流其客观持续性及有用度后获本品流行病学实验审批。这将是一项在脊柱小头高血压里评估每周一次TransCon CNP皮下给解毒的有用度和、多里心、随机、相异、II期流行病学实验。”维升港龙助理医学官杨军耶鲁大学介绍道：“主要研究目的是评估治疗法的有用度和对12个月年化繁殖速率的主导作用。我们将在尽或许高血压安全及实验数量级的前提下减速全球持续性研制的工程进度。”
维升港龙着力“高血压以定”，以里华人民共和国流行病学样本倡议全球持续性研制会话
近些年来，必先高度重视患儿的负责管理，放任了一系列的措施，倡议患儿公共卫生专注的发展。2020年废除的《基本医护卫生与有益作出贡献法》里第五章第六十条具体规定，国家建立健全以流行病学无期望为取向的解毒品审评审批制度，要拥护流行病学急无需解毒品和公共卫生患儿、重大性疾病等解毒品的研制、生产，依赖于性疾病公共卫生无期望。 “正因如此当局的拥护和一大合作者的不懈努力，本次TransCon CNP在里华人民共和国实现了与全球持续性互联推展II期流行病学实验，这将借助不够多里华人民共和国ACH高血压在第一时间获针对复发功能的潜在必要治疗法。
此外，里华人民共和国的流行病学样本将作为减速该创本品物全球持续性研制会话的不可忽视拥护，从而助力全球持续性的ACH高血压。”维升港龙助理执行官卢安邦指出：“维升秉承着‘高血压以定’的目标，期望我们将在此期间积极携手合作者，共同提高核心内容对必先ACH高血压的关注，减速有所改善里华人民共和国ACH的诊疗大环境，助力‘有益里华人民共和国2030’的晚日实现！” 关于维升港龙维升港龙（VISEN Pharmaceuticals）致力出为甲状腺具体治疗法层面的科学家，将全球持续性领先的治疗法方法及解毒品引入里华人民共和国，期望让不够多的里华人民共和国高血压不够晚地受惠于全球持续性高性能有用的治疗法拟议。 维升港龙于2018年出立，由Ascendis Pharma A/S (Nasdaq： ASND)与维梧资本（Vivo Capital）领导的倡议投资公司共同创办人，Sofinnova Ventures参与三轮投资。维升获Ascendis独家准许，将其为该公司的甲状腺治疗法拟议在区开发并推广，准许覆盖里华人民共和国里国南部及东南亚地区等南部。 关于TransConTM高效率TransCon是指“暂时联接”（Transient Conjugation）。TransCon高效率平台通过不断创新的高效率开发新的治疗法拟议，以潜在持续性地优化还包括必要持续性、有用度和给解毒频率在内的治果。TransCon大分子还包括3个大部分：不予标记的十分相似解毒剂，庇护所十分相似解毒剂的惰持续性载体大分子和将两者暂时联接起来的联接结构。当3大部分结合后，载体大分子可以使得十分相似解毒剂失活并且不被人体内除去。当口服至人体内内，在生理前提的pH和体温下，有活持续性的、不予标记的十分相似解毒剂将以能避免的方式囚禁出来。由于十分相似解毒剂是不予标记的，因此可以持续其代之以的解毒理功能。TransCon高效率可以广为的运使用于各种治疗法层面的蛋白质、或小大分子，可以全身或全局运使用。
具体史料：
Vibeke Miller Breinholt，et al. TransCon CNP, a Sustained-Release C-Type Natriuretic Peptide Prodrug, a Potentially Safe and Efficacious New Therapeutic Modality for the Treatment of Comorbidities Associated with Fibroblast Growth Factor Receptor 3-Related Skeletal Dysplasias. J Pharmacol Exp Ther . 2019 Sep;370(3):459-471
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